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其次,没有了PINK1的指挥,线粒体自噬(清理废旧线粒体的过程)就会陷入瘫痪,导致功能失调的线粒体在神经元内堆积并产生毒性。人类数据也进一步印证了这种负相关性。这一发现将RNA表观遗传失调与线粒体病理直接关联,证明了通过保护PINK1 mRNA上的m1A标记或抑制ALKBH3可以重塑大脑的清理功能,对抗退行性疾病。

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另外值得一提的是,再比如,在呼吸系统疾病领域,去年,默沙东以100亿美元对价收购了Verona Pharma。后者的核心产品是一款针对慢阻肺(COPD)的PDE3/4双重抑制剂恩司芬群,2024年获美国FDA批准上市,也是FDA时隔20年来,批准的首个用于COPD的新型吸入机制药物。

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